Genska terapija, kaj je, kako se izvaja in kaj se lahko zdravi
Genska terapija, znana tudi kot genska terapija ali urejanje genov, je inovativno zdravljenje, ki je sestavljeno iz nabora tehnik, ki so lahko koristne pri zdravljenju in preprečevanju zapletenih bolezni, kot so genetske bolezni in rak, s spreminjanjem specifičnih genov.
Geni se lahko opredelijo kot temeljna enota dednosti in jih sestavlja točno določeno zaporedje nukleinskih kislin, torej DNK in RNK, ki prenašajo informacije, povezane z lastnostmi in zdravjem osebe. Tako je tovrstno zdravljenje sestavljeno iz povzročitve sprememb v DNK celic, ki jih je bolezen prizadela, in aktiviranja obrambnih mehanizmov telesa, da bi prepoznali poškodovano tkivo in pospešili njegovo izločanje..
Bolezni, ki jih je mogoče zdraviti na ta način, so tiste, ki vključujejo nekaj sprememb v DNK, kot so rak, avtoimunske bolezni, diabetes, cistična fibroza, med drugimi degenerativnimi ali genetskimi boleznimi, vendar so v mnogih primerih še vedno v razvojni fazi. testi.
Kako se to počne
Genska terapija je sestavljena iz uporabe genov namesto zdravil za zdravljenje bolezni. To se naredi s spremembo genetskega materiala tkiva, ki ga bolezen ogroža z drugim, kar je normalno. Trenutno se genska terapija izvaja z uporabo dveh molekularnih tehnik, tehnike CRISPR in tehnike Car T-Cell:
CRISPR tehnika
Tehnika CRISPR je sestavljena iz spreminjanja določenih regij DNK, ki bi se lahko nanašala na bolezni. Tako ta tehnika omogoča natančno, hitro in manj drago spreminjanje genov na določenih lokacijah. Na splošno lahko tehniko izvedemo v nekaj korakih:
- Identificirani so specifični geni, ki jih lahko imenujemo tudi ciljni geni ali sekvence;
- Po identifikaciji znanstveniki ustvarijo "vodilno RNA" zaporedje, ki dopolnjuje ciljno regijo;
- Ta RNA je nameščena v celici skupaj s proteinom Cas 9, ki deluje tako, da preseče ciljno zaporedje DNK;
- Nato se v prejšnje zaporedje vstavi novo zaporedje DNK.
Večina genetskih sprememb vključuje gene, ki se nahajajo v somatskih celicah, to je celice, ki vsebujejo genetski material, ki se ne prenaša iz roda v rod, spremembo pa omejijo samo na to osebo. Vendar so se pojavile raziskave in poskusi, v katerih se tehnika CRISPR izvaja na zarodnih celicah, torej na jajčecu ali semenčici, kar je sprožilo vrsto vprašanj o uporabi tehnike in njeni varnosti pri razvoju osebe..
Dolgoročne posledice tehnike in urejanja genov še niso znane. Znanstveniki verjamejo, da lahko manipulacija s človeškimi geni naredi človeka bolj dovzetnega za pojav spontanih mutacij, kar lahko privede do prekomerne aktivacije imunskega sistema ali nastanka resnejših bolezni.
Poleg razprave o urejanju genov, ki se vrti okoli možnosti spontanih mutacij in prenosljivosti sprememb za prihodnje generacije, se je o etičnem vprašanju postopka veliko razpravljalo, saj lahko to tehniko uporabimo tudi za spreminjanje lastnosti dojenčka oz. kot so barva oči, višina, barva las itd..
Tehnika avtomobilskih T-celic
Tehnika Car T-Cell se že uporablja v ZDA, Evropi, na Kitajskem in na Japonskem, pred kratkim pa se je v Braziliji uporabljala za zdravljenje limfoma. Ta tehnika vključuje spreminjanje imunskega sistema, tako da se tumorske celice zlahka prepoznajo in izločijo iz telesa.
Za to se odstranijo obrambne T celice osebe in se z njihovim genetskim materialom manipulira tako, da se celicam doda gen CAR, ki je znan kot himerni antigenski receptor. Po dodajanju gena se število celic poveča in od trenutka preverjanja ustreznega števila celic in prisotnosti bolj prilagojenih struktur za prepoznavanje tumorja pride do poslabšanja imunskega sistema osebe in nato do injiciranja obrambnih celic, modificiranih z genom CAR.
Tako pride do aktivacije imunskega sistema, ki začne lažje prepoznavati tumorske celice in te celice lahko učinkoviteje izloči..
Bolezni, ki jih lahko zdravi genska terapija
Genska terapija je obetavna za zdravljenje katere koli genetske bolezni, vendar se le za nekatere že lahko izvaja ali pa je v fazi testiranja. Genetsko urejanje so preučevali z namenom zdravljenja genetskih bolezni, kot so na primer cistična fibroza, prirojena slepota, hemofilija in anemija srpastih celic, vendar je bila obravnavana tudi kot tehnika, ki lahko spodbuja preprečevanje resnejših in kompleksnejših bolezni, kot je npr. na primer raka, srčnih bolezni in okužbe z virusom HIV.
Kljub temu, da so bolj urejene za zdravljenje in preprečevanje bolezni, lahko urejanje genov uporabimo tudi v rastlinah, tako da postanejo bolj strpne do podnebnih sprememb in bolj odporne na zajedavce in pesticide ter v živilih, katerih cilj je bolj hranljiv.
Genska terapija proti raku
Genska terapija za zdravljenje raka se že izvaja v nekaterih državah in je na primer posebej indicirana za posebne primere levkemije, limfoma, melanoma ali sarkoma. Ta vrsta terapije je sestavljena predvsem iz aktiviranja obrambnih celic telesa, da prepoznajo tumorske celice in jih izločijo, kar poteka z vbrizgavanjem gensko spremenjenih tkiv ali virusov v bolnikovo telo..
Verjame se, da bo v prihodnosti genska terapija postala učinkovitejša in nadomestila trenutno zdravljenje raka, vendar je, ker je še vedno draga in zahteva napredno tehnologijo, prednostno indicirana v primerih, ki se ne odzivajo na zdravljenje s kemoterapijo, radioterapijo in operacijo.
